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聚焦进博会|持续推进罕见疾病认知、多方合作，武田携多款创新药亮相进博

2022-11-07 10:05:44 来源：凤凰网

11月6日，在第五届中国国际进口博览会期间，武田制药携5款创新产品亮相武田罕见遗传与血液疾病领域专场发布会。

血友病是武田罕见遗传及血液领域的重要领域之一。今年，恰逢百因止中国上市十周年，累计惠及中国近5千位血友病患者。同时，借进博会之东风，武田再度携全新“罕见出凝血创新药家族”集体亮相武田展台。

(资料图片仅供参考)

“家族”成员包括治疗获得性血友病的注射用Susoctocog alfa、治疗血管性血友病的注射用Vonicog alfa、治疗A型血友病的注射用培重组人凝血因子Ⅷ，以及治疗血栓性血小板减少性紫癜的重组ADAMTS-13，4款创新药物分别针对不同类型、不同治疗需求的罕见出凝血疾病患者提供全新的治疗选择。

同时，“家族”中的另一个成员myPKFiT 3.0 ，是中国首个支持血友病药代动力学（PK）指导下的管理工具的升级版。

用于移植后抗巨细胞病毒（CMV）感染或疾病治疗的马立巴韦迎来“亚洲首秀”。马立巴韦是目前全球首个且目前唯一获批用于治疗成人器官移植或造血细胞移植后，难治性（伴或不伴耐药性）（R/R）巨细胞病毒（CMV）感染或疾病的药物。研究显示，马立巴韦治疗组达到确定的病毒清除终点的患者比例是常规抗病毒治疗组的两倍多。此外，马立巴韦与常规抗病毒治疗相比，治疗相关副作用更低。

苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示：“移植手术术后感染的治疗是当前我国血液科医生诊疗过程中面临的普遍难点，特别是CMV感染，患者病情复杂，预后差，需要引起足够的重视。目前在国际上，马立巴韦是备受期待的针对CMV感染的创新药物之一，期待其尽早与中国患者见面。”

在加速创新产品引进之余，武田中国致力携手行业各方不断升级以患者为中心的罕见病创新生态圈，在遗传性血管性水肿、血友病、法布雷病等疾病领域加强诊疗合作，并通过患者洞察精准了解患者需求，为患者提供全方位的服务支持和多层次的保障体系。

遗传性血管性水肿是一种罕见的常染色体显性遗传病，全球患病率约为五万分之一。大多数患者的发作无法预测，发作频率高且发作多为中重度。需要警惕的是，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，4.6小时即可导致患者窒息死亡。

在中国，由于医生和患者对遗传性血管性水肿知之甚少，导致其诊断率和治疗率双低。为改变这一现状，今年，在中国罕见病联盟和北京罕见病诊疗与保障学会的支持下，遗传性血管性水肿全国专家委员会正式成立，并创立了中国第一本遗传性血管性水肿领域学术期刊《遗传性血管性水肿新进展》，进一步加速了领域学科研究与临床实践的高质量发展。

本届进博会上，武田中国携手中国罕见病联盟启动“遗传性血管性水肿规范化诊疗项目”，目标至2025年，建立100家遗传性血管性水肿诊疗中心并形成诊疗协作网，以提高临床医生对罕见疾病的认知，提升疾病筛查诊断率，缩短罕见病患者就诊路径和实践，助力满足中国罕见病患者及其家庭的实际诊疗需求，进而改善生活质量。

中国罕见病联盟执行理事长李林康表示：“如何推动罕见病防治提档升级，让患者得到及时、有效的诊治，仍然是我国在推进健康中国建设之路上的挑战。我们很高兴地看到，如今我国对遗传性血管性水肿疾病的诊疗能力已远胜往昔。”

李林康称，期待罕见病联盟携手社会各界，合力推动“遗传性血管性水肿规范化诊疗项目”，让每一位遗传性血管性水肿患者都能得到及时、准确的诊断和治疗。

武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪表示，很荣幸能借第五届进博会的平台，分享武田在罕见遗传及血液疾病领域的创新成果。得益于进博会的“溢出效应”，以及国家有关部门鼓励创新、优化审批审评的一系列有力举措，武田制药旗下创新药物和突破性疗法在华获批上市的速度不断创下新纪录。

同时，“我们积极联合社会各界，在罕见疾病认知、政策倡导、多方合作、患者关爱等领域持续推进，助力患者实现‘病有所医、医有所药、药有所保’，为中国罕见病患者保驾护航。”单国洪称。

标签：马立巴韦

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