7种罕见病药“地板价”进医保，这套支付机制仍待建立

高值罕见病药物以“地板价”纳入医保是今年医保谈判的一大亮点。包括曾以“70万一针”著名的天价药诺西那生钠注射液在内，今年共有7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中。

3日，2021年国家医保药品目录调整工作结束，共计74种药品新增进入目录。国家医保局在对医保目录调整的解读中称，新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别，患者受益面广泛。

罕见病患者的用药保障是我国医保制度建设一块短板，也是每年国家医保谈判中备受关注的热点。蔻德罕见病中心(CORD)创始人及主任黄如方对第一财经表示，高值罕见病药物第一次成功纳入到国家医保目录中是一次突破，体现出了政府以及药企对罕见病群体用药保障的重视，但“地板价”对于药企未来对罕见病创新药的研发以及对中国市场的评估会有何影响，还需进一步观察。

第一财经在采访时了解到，罕见病“天价药”愿意以“地板价”进入医保是有多方面原因的，国家医保局的“灵魂砍价”是一方面，此外还有其他更加确切的原因，比如本是独家的药品有了竞争品、出现了替代药物、企业看重我国更大的市场等。

多“雪中送炭”，少“锦上添花”是此次国家医保药品目录“保基本”的原则之一。在3日举行的国家医保药品目录调整新闻发布会后，2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰接受记者采访时表示，罕见病患者的用药保障不是仅靠国家谈判就能解决的，未来还需要综合的措施。医疗保障不仅仅是医疗保险，还包括商业保险、慈善救助等等共同形成一套完整的保障体系。

“70万”降到低于3.3万

国家医保局医药服务管理司司长黄华波表示，在调整中，国家医保局牢牢把握“保基本”的功能定位，将基金可承受作为必须坚守的“底线”，防止天价药、昂贵药进医保。

在此次药品目录谈判中，罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）用药诺西那生钠注射液，经历8轮价格协商，最终以低于3.3万元/针（具体价格受保密协议保护未公布）的价格谈判成功。

2019年上市之初，诺西那生钠注射液价格高达70万一针，后在今年初降至55万元一针，在今年启动的全新援助计划之下，使用诺西那生钠注射液的患者第一年的药物治疗自付费用从原有的约140万元降至55万元。同时，该药在全国一些省市被纳入了当地医保或商保报销范围。

东南大学医疗保险和社会保障研究中心主任张晓对第一财经表示，由于有了竞品上市，出现了替代品，诺西那生钠注射液已经大幅降价，这就是市场的力量。

2021年6月16日，中国国家药品监督管理局正式批准了罗氏重磅神经创新药物利司扑兰口服溶液用散（商品名：艾满欣），用于治疗2月龄及以上患者的SMA，这是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。相关资料显示，罗氏艾满欣上市价格为每瓶（60mg）人民币63800元，服用方式为口服，每日一次。

在国家谈判之前，诺西那生钠注射液年自付费用已经降到了50万元之下。根据央视披露谈判视频显示，企业首次报价即53680元一支，首年治疗费用约为32万，经过国家医保局灵魂砍价之后，降到了3.3万之下，首年治疗费用低于20万，医保报销后，患者个人自付费用只有几万元。

渤健生物4日在其公众号上称，全国首款治疗SMA用药诺西那生钠注射液被纳入了2021年版国家医保药品目录，中国SMA诊疗正式进入了医保时代。

渤健的数据显示，根据中国香港和中国台湾的发病率，结合中国2019年全国总人口数和新生儿数估算，SMA中国每年新发患者850人，总患者人数为25000人左右。

对于罕见病来说，25000人是个庞大的市场，这也是国家医保局能够作为战略购买者和企业博弈的砝码。

黄如方表示，罕见病药出现“地板价”是业内对今年医保谈判有争议之处，也有企业担忧未来医保谈判是否都要以这么低的价格才能进入中国市场。黄如方认为，应该从两个方面去看“罕见病”药品的地板价，一方面是罕见病药物由于市场人数有限，高价策略是符合市场逻辑的，如果罕见病要都卖得这么便宜，会导致没有企业愿意去研发。

“但另一方面也要看到全球药物定价的逻辑。这些天价罕见病药品的主要利润中心不在中国市场，而是靠美国、欧盟，还有日本等国家和地区，也就是中国市场本身就是它的增量，有就多挣一点，没有也关系不大。”黄如方说。

渤健生物称，截至2021年8月，诺西那生钠注射液已在44个国家和地区纳入报销范围。

如何补上罕见病用药的短板

黄如方认为，今年医保谈判实现高值罕见病药品突破的另一个原因是国家医保局出了待遇清单，未来地方有可能不会单独探索罕见病的医保支付问题，特别是建立专项基金等，这也就要求国家层面做出相应的预备。

罕见病发病率虽然不高，但对社会的负面影响比较大，“天价药”超出绝大部分人的支付能力，群众一旦不幸罹患罕见病就会处于无助的境地。我国对于罕见病及“孤儿药”一直都在出台相关的政策，其中《中共中央 国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》明确提出“探索罕见病用药保障机制”。

业内已经达成的共识是建立多方筹资的罕见病用药保障机制。张晓表示，医疗保险只是多方机制中的一方。对于罕见病“天价药”来说，医疗保险所做的就是在控制的范围内把规矩定下来，如果企业能够适应这些“规矩”，药品就有可能入医保。

张晓认为，这主要包括三个方面，一是要有非常好的适应症，疗效要特别确切，这是进目录的条件；二是价格要合理，在医保基金能够承担的范围之内；三是必须受到严格监管，无论是走医院通道还是药店通道，都必须经过专业医生，因为如此贵的药品，医生要参与承担责任，不能医保“一报了之”，必须对疗效进行定期评估。

何为合理的价格？此次医保目录谈判，国家医保局向企业释放了明确的信号：现在医保目录中近3000个药品，没有一个药品超过30万，医保基金能够承受的最高限额是年治疗费用30万。

中国药学会科技开发中心近日发布的《中国医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》显示，2020年版医保目录包含45个罕见病用药，覆盖22个病种的罕见病。相关药品调入医保后，金额和用量多有较大幅度增长，提高了相应罕见病患者用药的可及性。

解决罕见病用药保障机制不仅要靠国谈，也要靠集采。今年1月，国务院办公厅印发《关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》，特别对治疗罕见病的“孤儿药”采购作出特殊安排，通过国家采购和谈判来降低高额的罕见病药品价格，提高“孤儿病”患者的用药可及性。

“罕见病用药保障最终还是要多层次的医疗保障制度来解决，政府、社会、家庭、个人、企业都要承担相应的责任，要建立多方多元的支付机制，对于患者的负担要进行封顶，浙江等地已经在进行探索，医保待遇实施之后，罕见病保障是国家层面来做，还是各个省来做，都需要进一步明确。”张晓说。

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