70万一针罕见病天价药纳入2021年医保目录 创新药大联欢？

一年一度的国家医保谈判结果在12月3日公布。117种药品参加谈判的药品，94种药品（目录外67种，目录内27种）谈判成功，总体成功率80.34%。目录外67种药品平均降价61.71%。

今年的谈判成功率和价格降幅略高于往年，尽管国家医保局相关司局负责人多次表示，医保谈判不追求最低价和成功率，只追求合理的价格。

此次谈判成功的品种涵盖肿瘤、慢病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别。

值得注意的是，今年经谈判进入医保目录的67种药品中，有不少“熟面孔”，比如70万元一针的诺西那生钠注射液、国产阿尔兹海默病新药甘露特纳胶囊GV-971，再比如武田旗下用于治疗法布雷病的药物阿加糖酶α注射用浓溶液，还有BTK抑制剂、PARP抑制剂、ALK抑制剂、HER2-ADC等热门肿瘤靶点药物。

天价药变平民药

在国家医保局公布结果之前，业内就已传出诺西那生钠注射液进医保的消息。11月11日，这款药所属药企渤健的谈判代表，在国家医保谈判现场待了几个小时，正常一款药的谈判时间是半个小时，可见谈判之艰难。

诺西那生钠注射液是治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）的药物。SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，这个病的特点是脊髓前角运动神经元退化导致进展性的肌肉萎缩、无力。

在全球数千种罕见病中，SMA属于有对因治疗药物的那1%。2019年2月，渤健公司的诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批。但这款药在中国的定价是69.97万元/针，属于完全自费药物，这几乎是中国药品售价的最高纪录。

渤健公司曾告诉经济观察网，接受诺西那生钠注射液的起始剂量是两个月内注射4针，之后的维持剂量是每4个月注射1针，需要终身用药。即便只算起始剂量，4针也需花费280万元，这是绝大多数患者家庭难以承受的价格。

去年的医保谈判中，诺西那生钠注射液通过了形式审查，但未过综合评审，最终没有走到谈判环节。

今年，渤健拿出了“诚意”，每支的报价上来就给了53680元，经过九次报价最终降到了33000元。

对于这个谈判结果，中国医学科学院肿瘤医院教授石远凯表示，天价药降为平民价才可以进医保：“在调整过程中，国家医保局心系广大患者的负担能力，坚持‘保障基本’，坚决杜绝天价药进医保目录。一些价格极为昂贵、远超‘保基本’定位和广大患者负担能力的药品，并未获得谈判资格，无法被纳入目录。同时，也有一些原来价格昂贵的药品，开出了平民价、符合‘保基本’定位的药品，经谈判后顺利进入目录。”

除了诺西那生钠注射液，达雷妥尤单抗注射液等年治疗费用超过100 万元的“天价药”，经谈判也全部降到30万元以下。

本次医保谈判一共有7款罕见病药物谈判成功进入医保，包括渤健的诺西那生钠、治疗多发性硬化的氨吡啶缓释片，还有武田旗下治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液、治疗遗传性血管性水肿的醋酸艾替班特注射液，辉瑞旗下治疗蛋白淀粉样心肌病的氯苯唑酸软胶囊等。

中国药学会和中国医疗保险研究会此前联合发布的《医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》数据显示，2009年版医保目录包含22个罕见病用药，覆盖13个病种的罕见病；2020年版医保目录包含45个罕见病用药，覆盖22个病种的罕见病。

阿尔兹海默病药物“九七一”

绿谷制药的阿尔兹海默病新药甘露特钠胶囊（商品名：九期一，代号GV-971）也出现在新版医保目录的名单中。去年，绿谷制药董事长吕松涛曾作为主谈判人参与医保谈判，但最终失败。国家医保局医药服务管理司前司长熊先军当时回应，971谈判失败是因为价格预期不一致。

按照医保局和药企签署的保密协议，谈判进入医保目录的药品，价格信息要到2022年1月1日执行才知道，但绿谷制药12月3日在其微信公众号公布了价格信息：由原每盒895元降至296元，降幅超60%。

绿谷制药表示，九期一进入医保目录后，按每月4盒计算，患者用药费用将由原每月自费3580元，降至1184元，按全国门诊平均50%医保报销比例计算，患者每月自付不到600元，直接用药成本大幅降低。

GV-971于2019年11月在国内获批上市，此前年治疗费在4万元左右。据该药主要发明人、中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉介绍，GV-971的作用机制是通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。

GV-971的三期临床试验数据和临床试验设计在国内曾引发波澜，饶毅公开称GV-971的关键论文“不造假是不可能的”，耿美玉亦声泪俱下回应“造假”质疑，她表示关于“九期一”作用机制的研究长达20多年，“科学的发现本身一定是伴随着科学质疑的”。

创新药“大联欢”

2021 年医保目录新增的药品中，肿瘤用药达18种，覆盖了肺癌、淋巴瘤、乳腺癌、肝癌、胃癌、骨髓瘤、前列腺癌和神经内分泌瘤等领域，包括了BTK抑制剂、PARP抑制剂、ALK抑制剂、HER2-ADC等热门靶点的肿瘤药物。

以国产新药伏美替尼为例，该药于2021 年3 月被国家药监局批准上市，属于三代EGFR TKI。石远凯表示，在中国肺腺癌患者中，大约有50%存在EGFR 基因敏感突变，患者在接受一代EGFR TKI治疗后大约50-60%会出现EGFR T790M 突变，对于EGFR T790M 突变的患者，三代EGFR TKI 是治疗首选。目前国内上市的三代EGFR TKI 包括奥希替尼、阿美替尼、伏美替尼，其中奥希替尼和阿美替尼都已经进入医保目录，伏美替尼进入医保目录让肺癌患者有了更多选择。

再以PARP抑制剂为例，今年四款PARP抑制剂参与医保谈判，国产创新药尼拉帕利在协议期内再次谈判成功，将医保报销适应证从铂敏感复发卵巢癌维持治疗扩展至卵巢癌一线维持治疗，且成为国内获批的四款PARP抑制剂中唯一的卵巢癌一线全人群维持治疗的医保报销药物。

从价格来看，2020年12月尼拉帕利首次被纳入国家医保目录，月均治疗费用从2.5万元左右降至1.2万元，这次医保目录新增适应证用于卵巢癌一线维持治疗后，治疗费用将再次降低。

另外，本次调整也纳入了一些新型靶向药物，比如维迪西妥单抗。维迪西妥单抗所属药企是荣昌生物，这个药是国内第一个原创的HER2 抗体偶联药物。荣昌生物另一款红斑狼疮新药注射用泰他西普也谈判成功。

今年医保谈判可以说是创新药的“大联欢”，外资药企中，罗氏制药全球首个经糖基化改造的Ⅱ型人源化抗CD20单克隆抗体佳罗华（奥妥珠单抗）、辉瑞的口服肿瘤靶向药物达可替尼片（多泽润）和无激素外用处方药PDE-4抑制剂克立硼罗软膏都谈判成功；本土企业中，贝达药业的盐酸恩沙替尼、诺诚建华的奥布替尼、和黄医药的索凡替尼、恒瑞医药的海曲泊帕等也成功进入医保。

除了肿瘤药物，抗病毒药物也是关注焦点。从目录来看，吉利德科学旗下的必妥维（比克恩丙诺片）、沃士韦（索磷维伏片）、丙通沙（索磷布韦维帕他韦片）、夏帆宁（来迪派韦索磷布韦片）和捷扶康（艾考恩丙替片）全部通过此次医保谈判被纳入新版目录。其中，丙通沙和夏帆宁取消了医保适应症的限制。

据了解，最新版国家医保药品目录内药品总数2860种，将于2022年1月1日执行。

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